Médicos usam a Primeira Terapia Personalizada de Edição Genética em um Bebê
Crédito: Pixabay
Uma equipe de médicos e cientistas tratou com sucesso uma doença genética rara usando a primeira terapia personalizada de edição genética. Os resultados, publicados no The New England Journal of Medicine, foram acompanhados por um editorial de um antigo órgão regulador de terapia genética da FDA.
O paciente neste caso histórico era KJ, um bebê diagnosticado com deficiência de CPS1 — uma condição com uma taxa de mortalidade de aproximadamente 50% na primeira semana de vida.
Terapia baseada em CRISPR oferece esperança para doença genética devastadora
Aqueles que sobrevivem frequentemente enfrentam sérios danos neurológicos, comprometimentos cognitivos e de desenvolvimento, e podem precisar de transplantes de fígado. A equipe médica de KJ criou uma terapia personalizada de edição genética usando CRISPR, uma ferramenta para alterar o DNA humano.
Anos de pesquisa médica financiada pelo governo federal permitiram o reparo genético bem-sucedido de KJ, utilizando avanços como a tecnologia CRISPR e o sequenciamento do genoma humano para identificar a mutação.
Este método de edição genética pode ajudar a tratar diversas doenças genéticas. Embora a FDA tenha aprovado dois medicamentos baseados em CRISPR para a anemia falciforme, pesquisadores veem grande potencial para novos avanços. Além disso, os avanços em andamento prometem expandir ainda mais as aplicações dessa tecnologia. Portanto, a pesquisa contínua continua crucial para liberar todo o seu potencial.
Leia o artigo original em: Engadget
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